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最新！浙江省罕見(jiàn)病特殊藥品談判結果公示
發(fā)布時(shí)間:2020-06-05 12:00:00 點(diǎn)擊率:4406 通訊員 : 浙江長(cháng)典醫藥
6月2日，浙江省醫保局官網(wǎng)上公示了2個(gè)罕見(jiàn)病特殊藥品的談判結果，賽諾菲的阿糖苷酶α（商品名：美爾贊）和阿加糖酶β（商品名：法布贊）入圍。本次談判自2020年4月30日發(fā)出通知，5月21日談判，6月2日公布結果，共歷時(shí)1月有余。談判結果公示期為2020年6月2日起到2020年6月10日止。
去年年底，浙江省頒布了《關(guān)于建立浙江省罕見(jiàn)病用藥保障機制的通知》，通知中明確了省醫保局按照“專(zhuān)家論證、價(jià)格談判、動(dòng)態(tài)調整”的原則，根據省罕見(jiàn)病用藥專(zhuān)家委員會(huì )推薦的罕見(jiàn)病藥品，結合省經(jīng)濟社會(huì )發(fā)展水平、罕見(jiàn)病用藥保障基金結余等情況，組織開(kāi)展罕見(jiàn)病用藥談判。 保障對象為：首次確診時(shí)，已獲得浙江省已獲得浙江省戶(hù)籍滿(mǎn)5年的我省基本醫療保險參保人員；年齡不滿(mǎn)5周歲，浙江省戶(hù)籍，其生父母一方獲得我省戶(hù)籍滿(mǎn)5年的我省基本醫療保險參保人員。 在費用保障上，罕見(jiàn)病患者在指定治療醫院就診時(shí)，支付個(gè)人自付部分，其他費用由醫保經(jīng)辦機構與指定治療醫院直接結算。罕見(jiàn)病藥品不計入指定治療醫院醫?？傤~預算管理和藥占比考核范圍。 上述兩個(gè)談判藥品分屬龐貝氏、法布雷疾病治療領(lǐng)域的特殊藥品，為國內患者的治療帶來(lái)了希望。 美而贊 美而贊是賽諾菲的一款治療龐貝氏的特效藥，該藥2007年首次在美國上市，2016年底獲國家食品藥品監督管理總局(CFDA)批準用于龐貝病患者的治療。 龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一種常染色體隱性遺傳疾病，根據癥狀和體征的發(fā)生時(shí)間一般分為嬰兒型和兒童及成人型，其新生兒發(fā)病率僅為1/40000，由于對診斷技術(shù)要求極高，且發(fā)病率低下，導致臨床診斷困難。國際上的平均診斷時(shí)間長(cháng)達7-10年。對于嬰兒型龐貝病，多數患者在確診后一兩年內死亡。 龐貝病會(huì )造成患者的肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴重、且不可逆轉的受損，當同齡的孩子已經(jīng)可以奔跑跳躍之時(shí)，龐貝病患者卻只能以輪椅為生，依賴(lài)呼吸機輔助生存，且無(wú)可避免的走向死亡，令患者及家人痛苦萬(wàn)分。 法布贊 法布贊是一款治療法布雷疾病的特效藥，于2019年12月底獲國家藥品監督管理局批準用于被確診為法布雷病患者的長(cháng)期酶替代療法，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。這是國內首個(gè)獲批的法布雷病特效藥。目前，法布贊已在歐美等多個(gè)國家和地區上市。 法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦且环N罕見(jiàn)的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病，患者常常出現如手腳燒灼般的疼痛，短則持續數分鐘，長(cháng)則數日之久，有時(shí)反復出現，嚴重時(shí)無(wú)法正常生活，并對腎、心臟、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴重損害造成病變，如得不到有效治療將嚴重威脅生命。這類(lèi)疾病癥狀往往出現在患者兒童至青少年時(shí)期。此外，男性患者臨床癥狀重于女性患者，男性患者平均生存期較對照人群縮短20年，女性患者則縮短約10年。據統計，我國約有超過(guò)300名法布雷確診患者。
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